TRANSLARNA 125MG GRAN SUS OR 30ENV

O medicamento deverá ser armazenado em temperatura ambiente de 15°C a 30°C. Ao recebê-lo retirá-lo da embalagem de transporte e armazená-lo no quarto ou na sala de preferência em um móvel de madeira. Longe de luz, calor e umidade.

Doenças Relacionadas:

• Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)

• Doenças musculares genéticas raras

Mecanismo de Ação:

O princípio ativo Atalureno atua promovendo a leitura dos códons de parada prematuros (mutações sem sentido) durante a síntese de proteínas. Esse mecanismo possibilita a produção parcial da proteína distrofina, essencial para a estabilidade e funcionamento das fibras musculares. Dessa forma, contribui para reduzir a degeneração muscular progressiva característica da DMD.

Composição:

• Cada envelope contém 125 mg de Atalureno.

• Excipientes: manitol, povidona, macrogol, entre outros.

Classe Terapêutica:

Medicamento órfão para tratamento de doenças genéticas raras – modulador de leitura de códons prematuros.

Apresentação:

• Caixa com 30 envelopes de granulado para suspensão oral de 125 mg.

Como Usar:

• Administração oral, após reconstituição em líquido (como água, suco ou leite).

• A posologia deve ser ajustada pelo médico conforme idade e peso corporal do paciente.

• Deve ser tomado em intervalos regulares, geralmente três vezes ao dia.

Como Funciona:

O Translarna age corrigindo falhas na leitura do material genético, permitindo que a célula produza distrofina funcional, mesmo em presença de uma mutação sem sentido. Isso ajuda a retardar a progressão da fraqueza muscular, preservando a mobilidade e postergando a necessidade de ventilação assistida.

Contraindicação:

• Pacientes com alergia conhecida ao atalureno ou a qualquer componente da fórmula.

• Não indicado para pacientes sem mutação sem sentido no gene da distrofina.

Precauções:

• Requer acompanhamento médico regular para avaliar a função muscular e respiratória.

• Monitorar parâmetros renais e hepáticos durante o tratamento.

• Pode interagir com certos medicamentos, exigindo avaliação cuidadosa pelo médico.

• Não deve ser utilizado sem confirmação genética da mutação sem sentido.

O Translarna 125 mg é um tratamento inovador indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne causada por mutação sem sentido, permitindo a produção parcial de distrofina e oferecendo ganhos clínicos relevantes. Disponível em granulado para suspensão oral, é uma alternativa fundamental no manejo dessa doença rara e debilitante.

Por Que Comprar no SAR Medicamentos Especiais:

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